がん治療：ノバルティスの医薬品としてKymriahがデビューするなど、CAR-Tの約束

CAR-Tに関して、最近数週間にわたりニュースが飛び交っています。

それは、腫瘍学者の研究者が言う特定のタイプの白血病とリンパ腫、そして潜在的に他のいくつかの癌の治療法であるという画期的な細胞免疫療法です。

AdvertisementAdvertisement

腫瘍専門医は「治癒」のように「C」という言葉を使用しています。 "

これは、ほとんどのがん治療は早期の約束までは生きていないからです。

<！ - 1 - >

しかし、CAR-Tはほとんどの癌治療とは異なります。これは本当のことかもしれません。

広告

後期臨床試験では、研究者がこれまでに見たことがないがん患者の治療結果が示されています。その結果、CAR-Tは、患者と製薬会社の両方から非常に高い需要があります。

AdvertisementAdvertisement

2週間前、米国で4番目に大きな製薬会社であるGilead Sciencesは、現金で約120億ドルでCAR-Tを専門とする小さなバイオテク企業であるKite Pharmaを購入しました。

<！キメラ抗原受容体T細胞療法を意味するCAR-Tは、癌と戦うために患者自身の操作されたT細胞を利用する一回注入である。

全工程には約3週間かかります。

カイトのCAR-T候補であるaxi-celは、非ホジキンリンパ腫の再発性、攻撃的および非移植型の適格型の患者のための新しい治療法として、11月下旬に食品医薬品局（FDA）の承認を得る予定です。

<！ - 3 - >

この買収により、すでにHIV医薬品市場の世界的リーダーであるギリアド（Gilead）もまた、免疫療法部門のリーダーとしての地位を占めています。

広告宣伝

「取引が確定しておらず、まだ2つの別個の会社として活動しているので、我々はこの段階でコメントできるものが限られている」とネイサン・カイザー（Nathan Kaiser） Gileadは、Healthlineに語った。

「カイトが最先端の技術を持っていることは、現時点では言うことができますが、この取引はすぐにガン治療薬のリーダーになると我々は考えています。スイスの大手ノバルティス医師は、GileadがKiteを買収した直後、急性リンパ芽球性白血病を患う小児および若年成人のCAR-T候補であるKymriahが承認されたと発表しました。米国での使用のためのFDA。

広告

Kymriahの475ドルの値札にもかかわらず、業界のオブザーバーは、この医薬品の承認がすでに急増しているセクターを押し上げると言います。

これはまた、他の細胞ベースの治療法への投資や、さまざまな癌に対するより多くの臨床試験のための道を開くことができます。

AdvertisementAdvertisement

「この承認は、さまざまな白血病、リンパ腫、固形腫瘍、骨髄腫に使用されるこの種の治療のための水門を開くでしょう。コロンビア大学メディカルセンターの小児血液学者 - 腫瘍学者Prakash Satwaniは、Business Insiderに語った。 「これは遺伝子治療の新しい時代の始まりに過ぎないと思う。ノバティス、ジュノー・セラピューティックス、カイト・ファーマ、ブルーバード・バイオなどの試験でCAR-T治療を受けている大企業や中小企業では、誰が最初に規制のフィニッシュラインを通過するかを知る競争でした。

ノバルティスは最初にそこに着いたが、数年後、場合によっては数ヶ月後に腫瘍学者の診療所に向かう途中に、これらの企業の治療の余地があることが予想される。

広告

成功と後退

2017年の癌治療において、体内免疫システムを利用する治療法が最も注目されています。

CAR-Tが明らかに最も効果的です。

AdvertisementAdvertisement

この治療法は、変化した細胞を体内に戻して癌を増幅させ、癌と戦うため、「生きた薬」と呼ばれています。 CAR-Tは、ゲームチェンジャーとして広く賞賛されており、様々な血液癌および他の複数のタイプの癌を治療する可能性が高い。ノバルティスの試験では、基本的に他の治療で生存する機会がなかった63人の白血病患者が入院し、3カ月後には83％、1年後には64％が寛解した。

「CAR-Tはあなたの免疫系の信じられないほどの力を示しています」フレッドハッチンソン癌研究センターの細胞免疫療法の医師であるDavid Maloney博士は、CBS Newsに語った。

しかし、CAR-Tで治療された全員が完全な反応を達成するか、寛解状態にとどまるわけではありません。カリフォルニア大学サンディエゴ校のMoores Cancer Centerで、カイトの急性リンパ芽球性白血病（CAR）のCAR-T試験の最初の患者の1人であるRobert Legaspiは、ヘルスラインに癌が戻ったと語った。

Legaspiは、ムーアーズの研究者によって、殆どすべての人と戦ってきたCAR-Tの治療法を最終的に発見した人物として去年宣伝されました。

昨年のYahoo Financeの記事では、彼は治癒したと信じていた。

ムーアーズの彼のチームは同意した。

ムアレスで行われたCAR-T研究の主任研究者Januario Castroは、昨年、レガスピは白血病でなく、「この致命的な病状から治癒する可能性がある」と語った。 "

しかし、今週のヘルスラインとの独占インタビューで、レガスピはがんが再発したことに失望した。しかし、彼は後退することを楽しみにしていたと付け加えた。

「私はまだチームが計画を立てるのを待っている」と彼は語った。 「彼らはなぜそれが戻ったのかに対する明確な答えはない。しかし私は私のチームを信じています。私はこれを乗り越えることができることを知っている。 Legaspiは、必ずしも典型的なCAR-T患者ではなく、多くのCAR-T患者が臨床試験後もまだ寛解期にあり、何年も経っていることを知っています。

彼はまだ治療法を信じています。彼は、再治療がいつ始まるかは確かではなく、現在は「薬のおかげで少し疲れている」と付け加えた。"

"私はそれをやり直す最初の人だと信じています "と彼は言いました。

ムーアがんセンターの医師チームは、患者の機密性を訴えて、レガスピが登録した白血病の治験に取り組んでおり、この記事のコメントを拒否しました。

「これらの質問は患者の個人情報に関連している」と、カストロ氏はヘルス・ラインに電子メールで語った。 "彼らはそのプロセスに同意していない。したがって、私はコメントを提供することはできません。 "

Healthline社もKite Pharmaのコメントを要請しましたが、返事はありませんでした。

リスクと報酬

CAR-Tを検討しているがん患者の場合、最も重要な問題は、リスクに見合った治療の報酬ですか？

Legaspiと、CAR-T試験に参加した、または予定しているHealthlineがインタビューしたいくつかの他の癌患者にとって、答えは明確な "はい"です。 CAR-T試験に参加する癌患者は、通常、選択肢から外れる。

しかし、非常に病気のがん患者でもこの治療の顕著な結果の中で、この手技にはリスクがある。

そして、いくつかの冷静な後退、さらには臨床試験の死があった。 CAR-Tで治療される患者の最大のリスクは、注入されたCAR-T細胞によって放出されるサイトカインによって引き起こされる全身性炎症反応として記載されるサイトカイン放出症候群と呼ばれるものである。サイトカインは、免疫系の特定の細胞によって分泌され、他の細胞に影響を及ぼす、インターフェロン、インターロイキン、および増殖因子などの多数の物質のいずれかである。サイトカインが循環中に放出されると、発熱、吐き気、悪寒、低血圧、頭痛、発疹、咽頭痛などの多数の症状を引き起こすことがある。

症状は通常、軽度から中等度であり、容易に管理されます。そして、彼らは化学療法より治療をより寛容にすることができるわずか2週間の問題で遠ざかります。しかし、一部の患者では、サイトカインが大量に放出されることによる重度の反応を経験する者もいる。また、迅速かつ適切に管理されないと、死に至ることがあります。 CAR-T関連の患者死の最新の報告は、患者自身よりもむしろドナーからのT細胞を使用する新規なCAR-T治療の、フランス製薬会社Cellectisによる試験の間に行われた。 FDAは、芽球性形質細胞様樹状細胞新生物（BPDCN）の治療を受けた78歳の男性の死亡に続いて、UCART123として知られている2つの初期段階の臨床試験を臨床所見とした。 OncLiveによると、この男性はサイトカイン放出症候群を経験した後に死亡した。

白血病を患っている赤ちゃんを治療する

ロンドンの研究者らは、ドナーから遺伝的に操作された免疫細胞でCAR-T治療を提供する世界で初めての試みとして、白血病の2人の乳児を治癒したと言います。

Technology Reviewは、ロンドンのグレート・オーモンド・ストリート病院で行われた実験が、一瞬の告知で患者の静脈に滴り落ちる可能性のあるユニバーサル・セルの安価な供給を利用して、既成の細胞療法の可能性に取り組んでいると報告した。この既製のプロセスが最終的に安全であることが証明されれば、個々の患者ごとに設計されたCAR-Tよりも管理がはるかに容易になります。

そして、Gilead、Novartis、Juno、および患者のT細胞を収集し、エンジニアリングして再注入する他の企業に対して、潜在的に競争上の脅威となる可能性があります。

中国のCAR-T

CAR-Tは世界中で急速に普及しています。

バイオテクノロジー分野で毎年より大きなプレーヤーになりつつある中国のいくつかのバイオテクノロジー企業は、様々な段階でCAR-T治療を受けています。

いくつかは臨床試験を開始しました。

中国の新華社通信は、中国の病院が、骨髄の癌である骨髄腫患者の治療にCAR-Tを使用したばかりであることを報告している。

病院によると、中国国外に居住する誰かが中国の機関でCAR-Tを初めて受け取った。

カリフォルニア州のCraig Chase（56歳）は、治療を受けて2週間前、南京の江蘇人民病院から退院したと伝えられた。彼が病院から退院する前の彼の血液検査結果は、正常範囲内にあると言われていた。

安全性とコスト

CAR-T技術はまだ初期段階にあり、安全性の向上だけでなく莫大な成長の余地があります。

業界観察者は、CAR-T試験を実施している製薬およびがんセンターが、サイトカイン放出症候群および潜在的に深刻な副作用を緩和および制御することを学ぶにつれて、製品がより危険にならないと確信している。

例えば、Juno TherapeuticsはCAR-T試験でいくつかの患者の死亡を迅速かつ積極的に処理しました。その後、Junoは、再発性および難治性の侵襲性非ホジキンリンパ腫患者の臨床試験において、そのCAR-T候補であるJCAR017が、サイトカイン放出症候群の徴候のない耐久性の高い応答を提供することを発表した。

CAR-Tを求める患者にとってのもう一つの大きな問題は、そのコストが高いことです。

新しく承認されたノバルティスのCAR-T治療の価格は、$ 999ドルで$ 475、000

です。しかし、ノバルティスは、最初の月に細胞療法に反応する患者にのみ料金を請求することで、治療へのアクセスと保険の範囲を支援するために、米国癌センターと協力しています。

治療の支持者は、複雑で繊細なCAR-Tプロセスが患者ごとにカスタムメイドされているため、価格が高いと言います。患者のT細胞は、癌性B細胞に見出されるいわゆるCD19抗原を探索して破壊するように促すキメラ抗原受容体を発現するように設計された特殊なセンターに送られることが必要である。

癌患者はこれらの治療法を理解していますか？

アメリカの癌患者は、癌と戦うために身体の免疫系を使用するこれらの技術的で複雑な新しい癌治療について十分に理解していますか？

明らかに、はいといいえ。

Inspireの患者エンゲージメントプラットフォームを使用している800人以上の癌患者のインスパイアからの新しい調査では、調査対象者の大半が「免疫腫瘍学」と「免疫療法」という用語に精通していました.Dave Taylor、 Inspireで、今週Fierce Pharmaに語った。

しかし、この世代の薬がどのように機能するかについては、一般の知識は25〜40％に低下しています。がん患者は、これらの新しいがん治療法について一般の人々に教育することは、腫瘍専門医および製薬業界ならびにメディアの義務であるとHealthlineに伝えています。 Healthlineがインタビューした癌患者は、この治療のリスクと利点の両方について、彼らの医師も患者に正直である必要があり、患者が治療のために他の場所に行くことを意味しても効果的な治療法について話す必要があると述べた。

中西部のある女性が最近、非ホジキンリンパ腫のCAR-T試験を終了したが、彼女の医師を怒らせたくないため匿名を求めたが、彼女はCAR-Tについて医師に言いました。道の周りに。

医師は、患者として私たちを失うかもしれないと思っても、この治療について完全にオープンで正直である必要があります。 「そして彼らは、この治療法が本当に何であり、どのように機能するのかを教えてくれる必要があります。 CAR-Tはおそらく私の人生を救ったでしょう。ただ患者に正直である。私たちのすべての選択肢について教えてください。 "

CAR-Tの明るい未来

CAR-Tの未来は明るいようです。業界観察者は、潜在的に重篤な副作用および高コストにもかかわらず、最高の癌治療の表にCAR-Tの座席が安全であることにほぼ一致して同意する。

Gilead's Kaiserは、新しく買収されたCAR-T候補であるaxi-celが、Kiteの最新の製造能力と次世代治療候補者のポートフォリオと相まって、がんセンターで業界をリードする細胞治療プログラムを構築するためのGileadの取り組み

「世界中の患者の利益のために、パイプライン候補の開発、次世代の研究および製造技術を急速に加速するつもりだ」とカイザー氏は語る。

カイトの買収発表後、投資家との電話会議で、ギルアド最高経営責任者、ジョン・ミリガン（John Milligan）は、カイトの買収がCAR-Tを引き続き改善し続け、細胞治療を腫瘍治療の基礎にする。 "

Junoの最高経営責任者（CEO）、Hans Bishopは、未来とこの技術の多様化について同様に楽観的です。 Bishop氏は、「JCAR017を市場に投入することに専念している」と述べた。 「今後、多発性骨髄腫の治験が進行中であり、今年後半に開始する予定です。我々はまた、治験において5つの固形器官腫瘍標的を有し、より多くのものがパイプラインにある。 "

Junoも次世代のCAR-T製品に注力しています。ビセップ氏は、「多発性骨髄腫の白血病やリンパ腫を超えたCAR-T治療の可能性を秘めており、固形腫瘍を治療する可能性があるとも考えている」とビショップ氏は述べる。見つけ出す。"

司教は、より効果的で安全なCAR-T製品を考えていますが、今日の「化学療法のような残忍な治療法」に取って代わります。ビショップ氏は、「細胞療法はがん治療を変えることができると本当に信じています。そして、最終的には、人生を救うだけでなく、患者の生活の質を回復させる方法でケアの基準を変えます。 "