多発性硬化症：幹細胞は新しい治療法である可能性がある

強皮症は、過剰なコラーゲンを体内に送り込む自己免疫疾患であり、肺動脈を石に変えていました。

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この病気は致命的です。肺移植でさえ、彼女を救うことはできませんでした。

<！だから、Tyndallと彼の同僚（血液学者Dr. Alois Gratwohlを含む）は大胆な計画を思いついた。彼らは、問題の根本が免疫細胞の機能不全であったため、おそらくそれらの細胞を消滅させるべきだと主張した。

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つまり、彼らは意図的に女性の免疫系を破壊することに決めました。

<！もちろん、彼らは不快な免疫系を取り除くことができず、将来の感染症に対する防御もしていません。彼らは土地からそれを再建しなければならないだろう。

幹細胞に入る»幹細胞に入る

これは、女性の造血幹細胞や幹細胞が入った場所です。

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これらの細胞は骨髄で認められ、感染と戦う白血球を含む毎日何十億もの新しい血液細胞を産みます。

医師は、これらの細胞を骨髄から血流に押し流した薬物を投与し、そこで体外に収穫して保管することができました。化学療法の4日後、彼らはこれらの細胞を女性の血中に再導入した。「都市の爆撃の後に入ってくるエンジニアのように」チンダルはヘルスラインに語った。

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この概念は、白血病および他の血液癌の骨髄移植と同じであるとTyndallは述べている。実際に、彼と彼の同僚は、癌のために行われたそのような移植が、両方の病気の患者の自己免疫疾患をも治癒しているという報告に触発された。

彼らの大胆な動きが報われた。女性の強皮症は停止しただけでなく、その経過はやや逆転していた。

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その後、この療法のバージョンは造血幹細胞移植と呼ばれることが多いHSCT）は、多発性硬化症（MS）、ループス、関節リウマチ（RA）および他の自己免疫疾患を有する患者において試験されている。ティンダル氏は、この名前にもかかわらず、「幹細胞は治療薬ではない」と述べた。代わりに、彼らは強烈な治療から体がリバウンドするのを助けます。昨年、151人のMS患者の予備的なHSCT試験の結果は、治療が実際に研究グループの約半分で障害を逆転させたことを示していた[999] AdvertisementAdvertisement

。これらの結果は有望であるが、研究者は一部の患者で治療がなぜ機能するのか、他の患者では治療されないのか分からない。

Tyndall氏は、2011年の自己免疫疾患のためにHSCTを受けた患者のうち、約3分の2が治療に反応せず、反応し、その後再発したことを発見した。

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この潜在的に有毒な治療法の最も良い候補は、臓器があまりにもひどく損傷を受けていない予後不良の患者である、とティンドールは述べた。多発性硬化症協会によれば、より少ない治療を受けた若年者は、HSCT試験でよりうまくいく傾向がある。

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リスク対報酬

感染症や二次的自己免疫疾患の発症を含む重大なリスクがあります。治療に関連した死亡率は、いくつかの試験では20％と高くなっていますが、研究者がどの患者を試験に登録するかに精通するにつれてそのリスクは少なくなります。 Tyndall氏がレビュー記事に書いているように、急性のリスクは、疾患自体の長期的なリスクに対して重視されなければならず、まだ利用可能ではない多くの無作為化試験からのデータがたくさんあります。

データの欠乏は、HSCTに関する科学界の興奮を和らげます。

カリフォルニア州再生医学研究所のケント・フィッツジェラルド氏は、「ヘルス・ライン」と語った。「これは、臨床試験中に診療所で行われなければならないことであり、

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未来に向けて

HSCTは多くの可能性のある幹細胞療法と同様、将来的には大きな可能性を秘めています。

Tyndallの強皮症女性の治療から20年後、HSCTは比較的根治的な治療法のままであり、予備研究以外では利用できない。フィッツジェラルド氏は、これが伝統的な医薬品開発とは異なる治療であるため、安全性スクリーニングのパラダイムをゼロから開発しなければならないと述べた。

それでも、彼は地域社会が信じている研究の一環だと話した。

最も興味深いのは、一部の患者で初めて自己免疫の根絶が達成されたことである。最近、British Broadcasting Corporationは、MSのためにHSCTを受けているいくつかの患者の成功事例を記述し、現在治療を受けている他の人々に続いて説明した。

「最も興味深い点は、一部の患者で自己免疫の真菌根絶が初めて達成されたことである」とティンダル氏は説明した。

彼はまた、強皮症による死亡に直面している若い女性は、まだうまくやっていて、「通常の生活に近い」生活をしていると指摘した。 "