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糖尿病薬によるパーキンソン病治療薬

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画像ソース:Sean Dreilinger / http:// durak。 org / sean /

医学では、研究者はしばしば、1つの使用を意図した薬物が異なる予期しない方法で効果的であることを見出している。最近の研究では、University College London(UCL)の研究者は、2型糖尿病患者のために2005年からFDA(食品医薬品局)によって承認された薬剤であるエクセナチドが、パーキンソン病。

<! Lancetに掲載され、マイケル・J.フォックス財団がパーキンソン病研究(MJFF)の資金を調達したこの研究は、研究者にパーキンソン病患者のエクセナチドを試験させるものであった。 exenatideとプラセボを併用した試験では、エクセナチドを服用していた患者は、治療後に運動機能が改善されていた。

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この改善は、12週間のフォローアップ後も持続した。プラセボを服用した人では運動機能が著しく低下しました。

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この発見は、現在治癒がない長期の変性疾患であるパー​​キンソン病患者に有望な意味を持つ。

トカゲの唾液からパーキンソン病の治療まで

エクセナチドには興味深い歴史があります。

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UCL研究の最初の著者であるディラン・アサウダ(Dilan Athauda)は、ヘルス・ライン(Healthline)への電子メールでこの薬の過去を説明しました。 Athaudaは、神経学の専門レジストラであり、神経外科の国立病院の臨床研究員です。エキセナチドは、1990年代初めにジョーン・エン博士によって発見された、天然に存在するタンパク質であるエキセンディン-4の合成版であり、米国南西部に生息する毒性のあるトカゲであるギラ(Gila) " 彼が書きました。

Engのチームは、エキセンジン-4がヒトホルモンであるグルカゴン様ペプチド-1(GLP-1)に類似していることを発見した。インスリン分泌を刺激するために食事を食べた後、ヒトに分泌され、血糖値を低下させる。

ヒトにおいて、GLP-1は急速に分解し、その効果は長く持続しない。しかし、研究は、exendin-4(Gilaモンスタータンパク質)の効果がヒトでより長く持続することを示した。

これにより、最終的に、2型糖尿病患者のために、このタンパク質の合成バージョン(エクセナチド)のFDA承認が導かれました。

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FDA承認への道のりの試行中、研究者らは、エキセンジン-4が神経保護特性を有することを見出した。これは、変性細胞を救助し、ニューロンを保護するのに役立つ可能性があります。

この前臨床的証拠に基づいて、UCL研究所のTom Foltynie教授はパーキンソン病患者のエクセナチドの小規模試験を監督した。 (通常の投薬に加えて)1年間エキセナチドを投与された患者は、投薬なしで(通常の投薬だけで)対照群と比較して評価した場合、運動症状の低下が少なく、この利点エキセナチド注射を止めてから1年が経過しても対照群にはまだ存在していた」とAthaudaは書いている。

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これらの結果に基づき、UCLチームは研究を拡大し、より大きな二重盲検プラセボ対照試験を実施した。

有望な結果

AthaudaはHealthlineに、エクセナチドで治療した患者がプラセボを服用した患者と比較して減少率を減少させることを示した。

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しかし、患者は生活の質に差がないことに気づいた。依然として、この発見は有望である。 UCLの研究者は、複数のセンターにまたがるより大きなグループの参加者を含むように研究を拡大したいと考えています。

パーキンソン病はゆっくりと進行するため、Athaudaは長期間の研究により、エクセナチドがこれらの患者とどのように作用するかをより明確に理解することができると述べている。 "

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「全体的に、私はこの結果が、将来のパーキンソン病の治療法としての可能性を評価するために、この薬物(および薬剤のクラス)がさらなる調査の対象となるべきであるというデータを蓄積することを支持していると思います。

薬物再使用に関する注意事項

「エキセナチドをパーキンソン病の潜在的治療薬として使用することは、再使用または再配置の一例であり、タイムリーかつ費用対効果の高い方法で患者に新しい治療法を提供する重要な手段です。しかしそれは不正確な科学です "とAthaudaは書いています。

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エクセナチドは、FDAによって数年間糖尿病に承認されており、優れた実績があります。しかし、それはパーキンソン病の人々にいくつかの有害な副作用があります。これらは主に吐き気や便秘のような胃腸の問題です。

「裁判の結果について楽観的だが、実施すべきより多くの調査があり、新しい治療法が承認されて使用できるようになるまでには数年かかるだろう」と、アタウダ氏は発表する。

UCL試験の結果は有望であるが、臨床承認への道のりは長い。

MJFFの研究プログラム担当上級副社長であるDr. Brian Fiskeは次のように述べています。「別の治療薬または再治療薬を治療するために承認された治療法を使用すると、パーキンソンの治療開発を促進する新しい手段が得られます。エクセナチド研究の結果は継続的な試験の正当性を証明しているが、臨床医と患者は、パーキンソン病に対する安全性と影響についてより多くが分かるまで、エクセナチドを連合国に追加しないよう求められている。 "