は、幹細胞が普遍的な癒しの約束を果たすことができますか？

1990年代後半には、研究者が幹細胞を生産することが可能になりました。幹細胞は、体内の任意のタイプの特殊細胞に発展する可能性があります。この進展は、幹細胞がフリッツ上の身体部分を修復できる可能性があるという楽観的な予測を促した。

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おっぱい？幹細胞をすばやく撮影すると、新しい軟骨が得られます。悪い心？医師はそれを幹細胞に貼り付けるか、細胞を使って研究室で新しい心臓を作ります。しかし、科学者が最初の胚性幹細胞を単離したのち、最初に成熟した成体細胞を幹細胞に転換してから7年後、膝や心臓の問題を抱えたアメリカ人はまだ人工膝とペースメーカーを手に入れている。

<！実際に、非常に狭い幹細胞処置のセットのみが、FDA（Food and Drug Administration）からの承認を得ている。これらの血液細胞ベースの治療法は、骨髄移植の基盤となるのと同じ医学知識を引き出すもので、ビートルズがチャートを上回ったときに初めて成功裏に実施されました。

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それで何ができますか？専門家によると、幹細胞はまだ医学の革命をもたらすために軌道に乗っている。新しい治療法の最初の波は、今後5〜10年で医師のオフィスを襲う可能性が高いと彼らは言う。

<！幹細胞研究の進歩についてもっと学ぶ»

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治療へのアイデアの転換に時間がかかる

病気の患者にとっては20年待つのが長くなるかもしれないが、ペースで

幹細胞の主要な支持者であるカリフォルニア州再生医学研究所（CIRM）の研究開発担当上級副社長であるEllen Feigal博士は、「真に新規な治療法に関してはそれほど遅くはない。研究。

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国際幹細胞研究協会の会長であるショーン・モリソン（Shan Morrison）は、同じ質問を何度も聞かれた人の不満を感じています。

「国民は、有望なアイデアから実際の新しい治療法への移行がいかに難しいかを理解していない」と彼は語った。 「誰もが物事について肯定的で楽観的になりたいと思っています。その考えが正しいときでさえ、それを安全かつ効果的に治療法に減らす方法を考えることは、非常に難しく、時間のかかるプロセスです」と述べています。来年は膝を張る。

CIRMが資金を提供している10の幹細胞に基づく研究プロジェクトは現在、臨床試験に入っている、とFeigalは述べている。この治療法は、大きな影響を与える可能性がある。 1つは、膵臓でインスリン産生細胞として作用するように作られた幹細胞を、1型糖尿病の潜在的治療薬として使用している。 1型糖尿病は、糖尿病患者の5％、または約150万人のアメリカ人に影響を与える。フェイガル氏は、「実際の病気やけがを抱えている現実の生きている患者で、アプローチがテストされており、今後数年間で何がうまくいくか、そうでないかについて多くを学ぶことを期待している"全国的に、進行癌からアシドーシスまでのあらゆるものに対する細胞の影響を調べることで、幹細胞に関連するほぼ2,000件の臨床試験が進行中である。"現実の生きている患者でアプローチがテストされている実際の病気や怪我をしている人、そして今起こっていることは、数年後には何が効果的で何が効果がないかについて多くを学ぶことが期待されます」 - カリフォルニア州再生医学研究所のエレン・フェイガル博士

モリソンによると、脊髄損傷による麻痺のための一見奇跡的な治療法は、それほど遅れていないかもしれないと、モリーソン氏は述べている。

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私たちが脊椎の幹細胞の修復をしていたのであればそれは条件が複雑すぎるので私はそれについて悲観的だと言っていただろうが、それは私が想像していたよりもはるかに速く前進した科学の領域だ」と彼は言った。

詐欺師の病気の患者

幹細胞治療は、何らかの問題を治癒させるためにすでに利用可能であると考えることについて、消費者は考えられませんでした。

幹細胞は非常に有望であるため、患者の幹細胞を採取して再注入する診療所のコテージ業界に拍車をかけています。これらの診療所は、治療が老化から希少疾患へのすべてを緩和すると主張しています。

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医師が患者自身の細胞を取り出したり再注入することを医師が禁じるものではないため、手順は合法です。しかし、彼らの健康強調表示を裏付ける証拠はない。

「幹細胞に関する一般市民の楽観感を生かすために、疑いのない患者に未確認の治療薬を販売している世界中のヘビ油診療所がある」とモリソン氏は述べた。

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ほとんどのそのような診療所は、米国外、監視の少ない国で活動しています。しかし、今年初めに、FDAは、脳損傷と筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療として、幹細胞移植を牽引してテキサスとメキシコの国境にある医師に対して刑事告発を行った。

FDAが新しい治療法を承認する前にそれほど臨床研究を必要としていることは、これらの不道徳な医師を排除することです。

「FDAについては多くの人が苦情を言いますが、FDAは蛇のセールスマンから人々を守っています。

FDAは特別承認プロセスで安全性を確保します»

微調整が必​​要な技術

治験が臨床試験システムに巻き込まれるまでの時間に加えて、大きな疑問があります人工幹細胞が約束の治療法を提供できるようになる前に、それに答える必要があります。

幹細胞は、損傷した身体部分のユニバーサルパッチとして役立つ可能性がありますが、医師は、パッチをどこで終わらせたいのかに応じて導入する必要があることを発見しています。幹細胞を血流に導入することは、例えば、健康な血球の新たな供給を必要とするが、神経系に悩まされるALS患者のための患者にとっては理にかなっている。

製造された、または誘導された幹細胞に関する品質管理の問題もある。科学者は、細胞が安全に医薬品の基礎を形成する前に、幹細胞を作り出す技術を微調整する必要があります。これらの誘導された幹細胞は、今のところ、腫瘍に成長しがちである。

「[誘導された幹]細胞は完全に分化しておらず、完全に正常ではありません。彼らは私たちの体に通常持っている細胞と同じ成熟した機能を持っていません」とモリソンは語ります。

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幹細胞を使って臓器を近似する

研究者が現在行うことができる臓器の草案を作成することも有用です。研究者は、稀であるかまたはよく理解されていない疾患に罹患している患者由来の幹細胞を、その疾患を研究するための遺伝的基盤を用いて使用することができる。幹細胞は患者のDNAを共有するので、幹細胞も発症する。この方法は残念ながら簡略化した「病気の一つの皿」になっており、研究者はこれまで以上に病気の行動をよりよく理解することができます。

「誰かの脳や心臓を生検してから細胞をたくさん増殖させ、なぜこの人の脳が他の人と同じように働かないのか」、「なぜ心筋細胞が鼓動しないのか特定の状況下で適切に？ 」とMorrison氏は説明する。

この種の研究はすでに広く使われていますが、患者が利益を得るには数年かかるでしょう。

「その仕事が患者を助けた例を指摘するのは時期尚早です。その仕事から診療所までの道のりは少なくとも10年です」とMorrison氏は言います。

粗臓器に加工された幹細胞は、新薬候補をスクリーニングするのにも役立つ。肝臓または心臓の細胞は、皿の中で増殖させ、次に新薬に曝露することができる。彼らが損傷の徴候を示さないならば、それは生きている患者のそれらの器官に薬が損なわれないことを示す。この予測は100％正確ではありませんが、マウスに対する薬剤の応答よりも優れた指標です。

「ヒト細胞がげっ歯類細胞よりも優れた予測因子であると信じるあらゆる理由がある」とFeigal氏は述べる。

ヒトの患者に薬物がどのように影響するかについてのより良い情報は、数十億ドルの薬物開発コストをもたらし、薬物毒性の問題をより迅速に回避することができます。その見通しはFDAの注目を集めている。

「誰かの脳や心臓を生検してから細胞をたくさん増殖させ、なぜこの人の脳が他の人と同じように働かないのか」、「なぜ心筋細胞が鼓動しないのか特定の状況下で適切に？' - ドクターSean Morrison、国際幹細胞研究会

FDAによって承認された10のうち2つは、臨床試験よりも毒性が高いと判明した後に市場から取り出された。それらのうち、40％が心臓にダメージを与える。 FDAは、このプロジェクトに取り組んでいるワシントン大学のバイオエンジニアKim Deok-Hoによると、製薬会社と研究者が人間の幹細胞を使って心臓毒性の薬物をスクリーニングする効果的な方法を開発するよう、製薬企業と研究者に協力することを奨励している。

しかし、細胞は、標準的な動物研究に取って代わるほど信頼性がありません。

「動物モデルを使うよりもおそらく良いことだが、技術的な課題がある。

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私のカスタムハートはどこですか？

幹細胞の最大の約束は、いつか医者が移植を必要とする患者の全置換臓器を成長させることである。

心臓移植を必要とする患者のほんのわずかな部分が毎年それらを入手します。単に周りに行くには心が十分ではありません。個々の患者のために研究室で開発された器官は、その問題を解決することができます。彼らはまた、重大な副作用を有する可能性のある拒絶反応抑制薬を患者に投与することを免れさせる。

多くの医師や技術者が、幹細胞を人間の器官の洗練された構造に変えようと努力しています。その基本的な構造を正しく得る方法は明らかではありません。この分野は、他の動物の清潔な心臓を擦ってからヒトの幹細胞に積層し、幹細胞を特別に作られた3次元プリンターに入れることに分かれています。

「この10年は、新しいタイプのアプローチで爆発的になると見ています」と、Feigal氏は言います。器官を作るためには、必要に応じてすべての幹細胞を正確に専門化しなければならない - 一部の心臓細胞は心筋にならなければならず、他の心臓細胞は心臓ライニングにならなければならない。異なる細胞は、それだけで配列しなければならない。そして、人間の患者に実験室で栽培された器官を与えるためには、100％の容量で作業しなければならないでしょう。

非ホジキンリンパ腫の幹細胞治療について学ぶ

気管および膀胱を含む単純な身体部分は、幹細胞から成功裏に作製され、患者に移植されました。昨年、研究者たちは小型の心臓を鼓動させることができましたが、人間の心臓と同じように優雅に同期したり、強く打ち勝ったりしませんでした。移植の準備ができている心臓や腎臓も遠くの夢のままです。

「個人的には道が遠いと思う」と金氏は語った。