新しい生物学的薬剤は、若年性関節炎の子供のための展望を高める

しかし、子供たちも関節炎に罹ります。これは、成人のリウマチ様関節炎と同様に、自己免疫疾患です。

若年性関節炎は比較的まれで、300,000人弱のアメリカの小児および10代にしか影響しません。少年特発性関節炎のためにJIAとして正式に知られていることはあまりよく理解されていません。「特発性」とは「なぜわからない」ということです。 "

<！しかし、近年、生物製剤と呼ばれるいくつかの関連するクラスの薬物が、患者の見通しを劇的に改善している。

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新しい景観、より有能な患者

JIAは、1つまたは複数の関節で痛みや腫れを引き起こします。場合によっては、目や内臓器官も腫脹することがあります。発疹や発熱も一般的です。時間が経つと、関節は変形し、劣化する。

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しかし、より新しい治療薬では、この病気の特徴はほとんど消えてしまった。

「この分野で私が始めたとき、車椅子には患者の30〜40％がいる」とワシントンDCのジョージ・ワシントン大学の医学教授Patience White博士は語った。関節炎の財団、JIAの子供のためのキャンプを説明する。 「私はもう車椅子は見ません。 "

<！デューク大学医療センターの小児リウマチ専門医であるローラー・シャンバーグ博士は、「子供を見ると、それは巨大であるという違いがある」と語った。関節炎の子供の家族のためのJA会議では、家族の中のどの子供がこの病気にかかっているかを知ることはできません。実際には、古い薬を服用しなければならないほど古いので、あなたが唯一知っている人は、カウンセラーです。 "

新薬は、化学物質よりもむしろ活性な生物材料で作られているため、「生物製剤」と呼ばれています。多くは、モノクローナル抗体、または免疫系に対する特定の脅威を攻撃するように訓練されたヒト抗体のように振舞う薬物である。新しいJIA薬のほとんどは、炎症の原因となる免疫系の一部を標的としています。ちょうど昨年、FDAは治療するのが最も困難な形態の一つである全身発症JIAを治療するために、トシリズマブとカナキヌマブの2つの新薬を承認しました。成人関節リウマチを治療するためにすでに使用されていました。

生物学的薬剤の関節炎専門医は、過去6年間ですべて承認されており、すでに少なくとも3人のJIA患者が薬剤を服用している。

新薬が無回答の質問を出す

しかし、治療法の大きな転換もまた新たな課題をもたらした。

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新薬は、以前のJIA治療よりも重篤な副作用を伴う免疫抑制剤です。

「これらの薬を服用していると、人々は感染で死んでしまう」とホワイトは言いました。「彼らは素晴らしいことですが、彼らは免疫反応を抑えます。 "

短期間の副作用は、通常は価値のあるトレードオフとみなされますが、長期的な副作用については疑問を募らせます。生物学的薬剤は新しいものであるため、10年または20年後に若い患者にどのような影響を及ぼすかは誰にも分かりません。免疫システムは、例えば、がんを予防する役割を果たし、慢性関節リウマチの成人は、いくつかのタイプの癌のリスク上昇に直面している。

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Schanbergが現在指導している小児関節炎およびリウマチ学研究アライアンスは、潜在的な長期的なリスクを追跡するための強力なデータセットを提供するために、新薬を使用する患者のレジストリを構築しています。

未回答の質問があっても、Schanbergは薬の利点について断固たる立場にあります。

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「私は懸念がありますが、彼らが薬を使用しないとどうなるのか知っています。あなたは物事を遠視しなければならない "と彼女は言った。

おそらく最大の問題は、これらの投薬の良い候補者である一部の患者にとっては、投薬が届かないということです。白人によると、ほとんどの家族の医師は生物製剤の使用法を知らないが、JIAはまれで薬は新薬だからだ。

早期介入は、関節を永久的な損傷から保護するための鍵です。そのため、家族はすぐに患児を専門医に連れて行く必要があります。しかし、少なくとも11の州では、関節炎学者のデータによると、小児リウマチ学者はいません。

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6若年性関節炎の症状»

次に、保険の対象となる問題があります。多くの保険会社は、生物製剤を特殊医薬品と分類し、家族に高額の出費をかけている。

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「家族にとって大きな問題です。彼らの子供のためにこれらの薬を入手しようとする人もいるし、家を売ろうとした人もいる」とホワイトは語った。

関節炎財団は新薬へのアクセスを拡大するためにロビー活動を行っています。